الأربعاء 13 مارس 2013 - العلاج الجيني الذي يحمي الغضروف يمكن أن يعالج في يوم من الأيام هشاشة العظام ، وهي حالة تؤثر على أكثر من نصف السكان المسنين ، وفقا لدراسة نشرت في المجلة الطب التحريزي للعلوم.
هشاشة العظام (OA) هو استجابة طبيعية لانهيار الغضروف المفصلي - مادة إسفنجية تحافظ على احتكاك العظام ببعضها البعض. عندما يتأخر الغضروف بسبب العمر أو بسبب الإصابة ، ينكسر هذا الحاجز ، ويسبب الاحتكاك الألم. العلاج الوحيد هو جراحة استبدال المفاصل ، والتي يمكن أن تؤدي إلى مضاعفات جراحية. هذا العلاج الجيني يبطئ تطور المرض في الفئران.
"وجدنا أن العلاج الجيني يحمي من هشاشة العظام" ، ويقول بريندان لي ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه في علم الوراثة في كلية بايلور للطب وشارك في تأليف الدراسة. "حتى إذا تأخرت استبدال المفاصل لمدة 10 سنوات ، فقد يكون لك تأثير كبير على جودة الحياة بالإضافة إلى دولارات الرعاية الصحية".
د. استهدف لي وفريقه جينًا محددًا داخل غضروف المفصل يسمى بروتيوجليكان أو PRG4. هذا الجين مسؤول عن إنتاج مادة التشحيم ، وهو بروتين يزيح المفصل ويحمي الغضروف من آثار الشيخوخة. وقام العلماء بحقن الفئران المصابة بالفيروس مع PRG4 المغطاة داخل الفيروس ، والتي انتشرت الجينات في جميع أنحاء المنطقة وحفزت إنتاج اللوبريسين. يقول لي: "لقد أحدثت مادة التشحيم الإضافية تباطؤًا ملحوظًا في تطور الزراعة العضوية بدون آثار جانبية محسوسة.
" يجب أن تقلق دائمًا إذا قمت بالكثير من الأشياء التي تؤثر على الهيكل العظمي. " "على حد علمنا ، لا يبدو أن هناك تأثيرا سلبيا على صنع الكثير من مواد التشحيم في غضروف هذه الفئران."
نهج لي للعلاج الجيني رواية إلى حد ما. تركز غالبية أبحاث الزراعة العضوية على تثبيط هشاشة العظام بمجرد بدئه - ولا يصاب بالمرض قبل أن يبدأ. توصل الباحثون إلى الفكرة أثناء دراسة اضطرابات الهيكل العظمي الناجمة عن عيوب وراثية نادرة. قرروا محاكاة الاضطرابات عن طريق "كسر" جينات مختلفة حتى يتمكنوا من تحديد أحد العوامل التي ساهمت في التهاب المفاصل.
"إذا قمت بتكسير المحرك ، لم تبدأ سيارتك بعد الآن حتى تعرف أن المحرك هو المسؤول عن بدء تشغيل السيارة يقول ميري روان ، وهو طالب دكتوراه ووراثة في كلية بايلور للطب ومؤلف رئيسي للدراسة: "إذا قمت بكسر الجين وحدث خطأ ، فأنت تعرف ما هو الجين المسؤول عنه."
النتائج مهمة ، على أية حال ، بريان والت ، دكتوراه في الطب ، أخصائي أمراض الروماتيزم في المركز الطبي بجامعة جورجتاون ، الذي لم يكن مرتبطًا بالدراسة. يحذّر القراء من تطبيق دراسات الحيوانات على الحالات البشرية.
"غضروف الجرذ ليس غضروف إنسان ، ومفاصل الجرذ ليست مفاصل بشرية" ، يقول الدكتور والت. "يجب أن نكون حذرين خاصة في التحمس بشكل مفرط في الدراسات التي ليست في البشر. يجب أن تحرس في حماسك. "
لي يوافق على Walitt ، قائلا أن أحد نقاط الضعف في الدراسة هو اعتمادها على نموذج حيواني. وحتى لو تمت الموافقة على العلاج في نهاية المطاف للاستخدام البشري ، يقول لي ، إلا أنه يمكن أن يبطئ فقدان الغضروف ، وليس إعادة نموه. وهذا يعني أن الأشخاص الذين يعانون بالفعل من هشاشة العظام لن يحصلوا على الكثير من الراحة من العلاج الجيني.
"إن أضعف جزء هو أنه من حيث الاكتشاف ، ما زلنا لا نعتقد أنه سيكون كافياً لإعادة توليد الغضروف" ، يضيف لي . "بالنسبة للأشخاص الذين أصيبوا بمرض في مرحلة متأخرة ، لن يكون هذا العلاج كافياً".
يخطط باحثو بايلور على اختبار العلاج في الخيول بحلول عام 2014 ثم ينتقلون بعد ذلك إلى الرئيسيات غير البشرية إذا نجحت التجارب. الهدف على المدى الطويل هو علاج OA في مرحلة التجارب السريرية ، وهي ليست مهمة يمكن القيام بها وحدها. ويقول الباحثون إن هذه الصناعة يجب أن تجمع معا وتشارك التقدم في التكنولوجيا من أجل وضع خطة علاج شاملة.
يقول روان: "كما هو شائع في حالة التهاب المفاصل ، لا يوجد علاج يغير مسار المرض بشكل كبير". "لا يمكنك فقط إعطاء أحد الأدوية لعلاج المشكلة."
