تلقيت مكالمة اليوم من إدارة الأغذية والعقاقير استجابة لطلب مني منذ عدة أسابيع للحصول على قائمة بأعضاء لجنة FDA الاستشارية الذين درسوا ما إذا كان يوصي Genasense للموافقة عليها. كما قد تتذكر ، صوتت اللجنة 7 إلى 3 ضد الموافقة. عادة ما تكون إدارة الغذاء والدواء FDA ، ولكن ليس دائمًا ، متفقة مع توصية هذه اللوحات. من المفترض أن يقرروا في غضون أسبوع أو ما يجب القيام به في هذه الحالة.
كانت جنتا تطلب الموافقة على تسويق Genasense لـ CLL بينما تمضي قدما في دراسة تأكيدية من شأنها توفير مزيد من المعلومات. وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA على خطة الدراسة ، لكن جنتا ، الراعي ، لن يكون لديه المال اللازم لإجراء الدراسة - عشرات الملايين من الدولارات - إذا لم يتمكنوا من الحصول على موافقة التسويق.
كما لدي كتب سابقا ، لقد كنت قلقة من أن إدارة الغذاء والدواء ليست على دراية كافية حول حالة العلاج CLL اليوم لاتخاذ قرار مستنير. لقد أدركت جيداً أن بعض الاختصاصيين المتفرغين في كلية العلوم التطبيقية قد اصطفوا لصالح موافقة جيناسينسي ، بما في ذلك الدكاترة. مايكل كيتنغ (مركز د. أندرسون للسرطان) ، كانتي راي (مركز لونغ آيلاند اليهودي الطبي) ، سوزان أوبراين (إم. أندرسون) وعدة آخرين. لذلك كان من الغريب في جلسة اللجنة الاستشارية عندما عرضت إدارة الغذاء والدواء وجهة نظر سلبية وانتهى الفريق ، ومعظمهم من غير المتخصصين في CLL.
السؤال هو ، هل لدى إدارة الأغذية والأدوية FDA مستشارون آخرون وراء الكواليس قدموا النصح لهم؟ اليوم ، بعد الكثير من الروتين ، تم إعطاؤني الأسماء لكنها لم تشرح الأمور. كان هناك أربعة مستشارين إلى FDA. وكان من بينهم عضوان فعليان في الفريق ، هما الدكتورة ماريا رودريجيز ، أخصائية ليمفوما من دكتور أندرسون ، الذي صوّت لصالح الدواء ، والدكتور جواو أسينساو ، وهو طبيب أمراض دموي في إدارة المحاربين القدامى في واشنطن العاصمة ، ولم يكن متخصصًا في CLL ، الذي صوّت ضد. لقد تعلمت من الاستشاريين الآخرين ، الدكتور جيرالدين شيكتير ، الذي أعتقد أنه رئيس دكتور أسينساو في علم الدم في وزارة شؤون المحاربين القدامى ، وشخص لم أفكر به من قبل كأخصائي في CLL ، والدكتور بروس تشيسون ، من جورجتاون ، بالتأكيد هو زعيم CLL. كان الدكتور شيسون في الجلسة ويبدو أنه غاضب بشكل واضح عندما كان التصويت سلبيا. أعلم أنه أخبرني بمجرد أن توفي والده عن كلير ، وهو لا يزال طبيبا متفانيا جدا للأشخاص المصابين بهذا المرض.
لذا أحاول معرفة ذلك. اثنان على الأقل من المستشارين كانا لـ Genasense (Cheson و Rodriguez) ، وكان أحدهما ضد (Ascensao). والدكتور Schecter ، الذي لم أتحدث معه ولم يكن موجودًا في الفريق ، هو بطاقة جامحة - ولكن قد لا يكون اختصاصًا فرعيًا في هذا المجال.
لا أستطيع أن أفهم سبب فشل إدارة FDA لا تتشاور مع أكثر من اسم واحد كبير المتخصصين CLL. أليس هذا ما هو مطلوب لإعطاء الراعي والمرضى اهتزاز عادل؟
سوف تسمع إدارة الغذاء والدواء يقول الكثير من الأطباء الآخرين لديهم صراعات مالية. لكن أصدقائي الذين نظروا إليها (مثل المراسلين الصحفيين التحقيقيين) يقولون حتى إن أعضاء لجنة الجلوس لديهم الكثير من الصراعات أيضا ، وربما حتى الروابط المالية مع شركات أخرى تدرس أيضا العلاج المضاد للإحساس الذي يمكن أن يتبع جينتا.
أعلم أنه لا على الإطلاق عملية كاملة. ولكن في الوقت الحالي ، لا يبدو الأمر كأنه وسيلة عادلة تمامًا للدواء محل الشك ، وربما حتى الآخرين على طول الخط. تبقى القضية ، كيف يمكن للمرضى أن نضغط من أجل حكومتنا لحماية سلامتنا مع السماح لنا بالوصول إلى الأدوية الجديدة التي يمكن أن تنقذ الحياة أو تمد الحياة؟ بالإضافة إلى ذلك ، كيف يمكن لحكومتنا أن تعطي شركات الأدوية حافزًا لاستثمار سنوات وملايين عديدة في مواجهة المشكلة؟ لقد ذكرت هذا من قبل ، ولكن يبدو من المناسب قول ذلك مرة أخرى. بسبب مساعي عملي ، هناك بعض الأشياء التي يجب عليك معرفتها. قامت HealthTalk ، في الماضي ، بإنتاج برامج حول علاج CLL تم تقديمها برعاية غير محدودة من Genta ، مطور Genasense. في حين لا توجد برامج حالية أو مخططة ، يجب أن تعرف أن إمكانية وجود برامج مستقبلية موجودة. بالإضافة إلى ذلك ، أقوم الآن بإدارة شركة تسمى Patient Power التي حصلت على منحة غير محدودة من Genta لتسهيل سفر ثلاثة أشخاص (نفسي ، أحد أفراد عائلة CLL المريض ، ومريض آخر تابع لـ CLL) إلى جلسة الاستماع العامة. سواء في HealthTalk أو في Patient Power ، لم تدفع Genta ولا أي سيطرة أو تأثير على ما نقوله أو نكتبه.
-Andrew
