جدول المحتويات:
الخميس ، 11 يوليو ، 2013 - نادرا ، إذا كان أي وقت مضى ، هو فيروس الإيدز فكر كمنقذ. لكن الفيروس الذي تسبب في وفاة أكثر من 30 مليون شخص قد يكون مسؤولا عن إنقاذ حياة ستة أطفال يعانون من أمراض وراثية حادة: داء الحثل الأبيض المتقطع اللون ومتلازمة ويسكوت-الدريش ، وفقا لدراستين سريريتين من معهد سان رافاييل تيليثون لعلاج الجينات (TIGET) ) في ميلانو ، إيطاليا نشرت في مجلة ساينس العلمية
"نحن نفكر في فيروس نقص المناعة البشرية كفيروس خطير ، ولكن في نهاية اليوم يمكنك استخدامه للقيام بما تريد أن تفعله" ، قال دميتري داسكالاكيس ، دكتوراه في الطب. المدير الطبي لبرنامج الرعاية المتنقلة لفيروس نقص المناعة البشرية في مستشفى ماونت سيناي في مدينة نيويورك ، والذي لم يكن مرتبطًا بالدراسة. "إذا قمت باختطاف فيروس نقص المناعة البشرية ، وقمت بتوصيل عنصر جيني إلى خلية ، يمكنك استخدام آلية فيروس نقص المناعة البشرية لفائدتك."
في عام 1996 ، بدأ العلماء الإيطاليون من TIGET استكشاف إمكانيات التلاعب بفيروس الإيدز لعلاج العيوب الوراثية التي تسبب حثل المادة البيضاء ومتلازمة Wiskott-Aldrich. سمحت سنوات من العمل المختبري الناجح لفريق البحث باختبار أسلوبهم على 16 مريضًا: ستة أطفال مصابين بمتلازمة ويسكوت-الدريخ و 10 أطفال يعانون من حثل أبيض اللون متبدل اللون.
تحدث كلتا الاضطرابات بسبب نقص البروتين. عندما يكون النقص في الجهاز العصبي ، يمكن أن يصاب الأطفال بحمى بيضاء. إذا كان النقص في الجهاز المناعي ، فقد يصاب الأطفال بمتلازمة ويسكوت-الدريخ.
هذه التقنية الجديدة تأخذ فيروس فيروس نقص المناعة البشرية وتعيد تكوينه في الناقل لجين علاجي خلقته TIGET ، والذي يسمح للخلايا باستعادة البروتين المفقود. يتم الاحتفاظ بأجزاء مفيدة من فيروس نقص المناعة البشرية الأصلي وتضافر مع الجين العلاجي لتشكيل اللقاح.
"فيروس نقص المناعة البشرية هو ناقل جيد حقا ، وهو آلة الهندسة الجينية ، و [هؤلاء الباحثين] استفادوا من ذلك" ، قال الدكتور Daskalakis. "لقد استفادوا من الآلية وسمحوا لها بمساعدتهم."
يتم الجمع بين الفيروس الذي يتم التلاعب به والخلايا الجذعية المأخوذة من نخاع العظم للمريض. ثم يتم حقن هذه الخلايا الجذعية المعدلة ، المجهزة بفيروس HIV المعاد بناؤها ، مرة أخرى في نخاع المريض.
بمجرد دخول الخلايا الجذعية قادرة على التكاثر ، وخلق المزيد من الخلايا العلاجية ، والانتشار في جميع أنحاء الجسم. هذه العملية كافية لعلاج متلازمة ويسكوت-الدريخ ، لأن الاضطراب يؤثر بشكل مباشر على خلايا الدم التي تعالجها الخلايا الجذعية الجديدة.
ومع ذلك ، لا يتم الشفاء من حثل المادة البيضاء في حالة ما بعد تصل الخلايا الجذعية المعدلة إلى الدماغ ، حيث تنتج أكثر من البروتينات التي تفتقر إلى المرضى الذين يعانون من هذه الأمراض. وبمجرد دخول الدماغ ، فإن الخلايا الجذعية المعدلة قادرة أيضًا على تحويل الخلايا التالفة إلى خلايا علاجية بنفسها.
أظهر المرضى الستة الأوائل ، ثلاثة مع كل اضطراب ، فوائد كبيرة من العلاج ، وفقًا للدراستين.
مستقبل علاج الاضطرابات الوراثية
الباحثون واثقون في هذا الإجراء كطريقة لعلاج هذين الشرطين ، ولكن لا تزال هناك حاجة لمزيد من البحوث بسبب العينة الصغيرة. ومع ذلك ، يأمل علماء TIGET أيضا أن هذه الطريقة في الخلايا الجذعية الهندسية يمكن أن ترى استخداما أكثر انتشارا في المستقبل.
"حتى الآن لم نر أبدا طريقة لتصنيع الخلايا الجذعية باستخدام العلاج الجيني الذي هو فعال وآمن مثل هذا قال إيوجينيو مونتيني ، دكتوراه ، الذي قام بتنسيق التحليل الجزيئي لخلايا المرضى ، في بيان صحفي: "هذه النتائج تمهد الطريق لعلاجات جديدة لأمراض أخرى أكثر شيوعًا."
من الناحية النظرية ، كل ما هو يمكن علاج نقص إنزيم مع هذه الآلية. الميدان مفتوح على نطاق واسع لهذا "، وخلص الدكتور Daskalakis. "الجزء المهم هو أن هذا الفيروس يمكن استخدامه بأمان في الهندسة الوراثية."
